La vidéo n'est pas disponible Portrait d’Axelle, atteinte d’amyotrophie spinale (SMA) à Marseille
Axelle, 1 an et demi, atteinte d’amyotrophie spinale de type 1, a été la première patiente à recevoir une injection de thérapie génique (le 1er oct 2020 alors qu’elle avait 5 mois) à l’hôpital de la Timone à Marseille. Un an plus tard, grâce à ce traitement révolutionnaire, la petite fille ne cesse de faire des progrès, alors qu’elle aurait dû décéder avant l’âge de 2 ans. Son quotidien est rythmé par les rdv de kiné et de suivi à l’hôpital avec le professeur Chabrol et son équipe qui ont tout fait pour sauver la petite fille.
